1、Company LOGO 新药研发 ,Contents 1.认识几个概念认识几个概念 2.新药的分类新药的分类 3.新药研发与注册过程新药研发与注册过程 4.研发成功的例子研发成功的例子 ,新药的分类新药的分类 新药的分类新药的分类 由于新药管理的品种范畴差别很大，药品创由于新药管理的品种范畴差别很大，药品创新程度和研发难度不同，获得注册药品的市场效新程度和研发难度不同，获得注册药品的市场效应的不同，若按照同一模式进行研究和审批不合应的不同，若按照同一模式进行研究和审批不合适。为了保证新药质量，同时又能提高新药研制适。为了保证新药质量，同时又能提高新药研制的投入产出效率，我国采用对新药进行分类
2、审批的投入产出效率，我国采用对新药进行分类审批管理的办法。首先对新药进行分类，然后对各类管理的办法。首先对新药进行分类，然后对各类新药申请注册时应提交的研究资料分门别类做出新药申请注册时应提交的研究资料分门别类做出规定。规定。,什么是新药什么是新药?1.新药（新药（New Drugs):未曾在中国境内上市销售的药品。未曾在中国境内上市销售的药品。对已上市药品改变剂型、改变给药途径、增加对已上市药品改变剂型、改变给药途径、增加新适应症的药品注册按照新药申请的程序申报，但新适应症的药品注册按照新药申请的程序申报，但改变剂型但不改变给药途径，以及增加新适应症的改变剂型但不改变给药途径，以及增加新适应
3、症的注册申请获得批准后不发给新药证书（靶向制剂、注册申请获得批准后不发给新药证书（靶向制剂、缓释、控释制剂等特殊剂型除外）。缓释、控释制剂等特殊剂型除外）。,2.新药研发新药研发 新药研发是指新药从实验室发现到上市应用新药研发是指新药从实验室发现到上市应用的整个过程，是一项综合利用各项科学和高新技的整个过程，是一项综合利用各项科学和高新技术的系统工程。术的系统工程。3.新药注册新药注册 依法定程序，药品注册的相关部门对拟上市依法定程序，药品注册的相关部门对拟上市销售的新药的安全性、有效性、质量可控性等进销售的新药的安全性、有效性、质量可控性等进行系统评价，并做出是否同意进行药物临床研究、行系统
4、评价，并做出是否同意进行药物临床研究、生产药品或进口药品决定的审批过程。生产药品或进口药品决定的审批过程。,Contents 2.新药的分类新药的分类 ,新药分类新药分类 一一 中药、天然药物中药、天然药物 1.未在国内上市销售的从植物、动物、矿物等物质中提取未在国内上市销售的从植物、动物、矿物等物质中提取的有效成份及其制剂。的有效成份及其制剂。2.新发现的药材及其制剂。新发现的药材及其制剂。3.新的中药材代用品。新的中药材代用品。4.药材新的药用部位及其制剂。药材新的药用部位及其制剂。5.未在国内上市销售的从植物、动物、矿物等物质中提取未在国内上市销售的从植物、动物、矿物等物质中提取的有效部
5、位及其制剂。的有效部位及其制剂。6.未在国内上市销售的中药、天然药物复方制剂未在国内上市销售的中药、天然药物复方制剂（中药复方制剂；天然药物复方制剂；中药、天然药物和化（中药复方制剂；天然药物复方制剂；中药、天然药物和化学药品组成的复方制剂。）学药品组成的复方制剂。）7.未在国内上市销售的由中药、天然药物制成的注射剂未在国内上市销售的由中药、天然药物制成的注射剂 ,新药分类新药分类 二二.化学药品化学药品 1.未在国内外上市销售的药品：未在国内外上市销售的药品：（1）通过合成或者半合成的方法制得的原料药及其制）通过合成或者半合成的方法制得的原料药及其制剂；剂；（2）天然物质中提取或者通过发酵提
6、取的新的有效单）天然物质中提取或者通过发酵提取的新的有效单体及其制剂；体及其制剂；（3）用拆分或者合成等方法制得的已知药物中的光学）用拆分或者合成等方法制得的已知药物中的光学异构体及其制剂；异构体及其制剂；（4）由已上市销售的多组份药物制备为较少组份的药）由已上市销售的多组份药物制备为较少组份的药物；物；（5）新的复方制剂；）新的复方制剂；（6）已在国内上市销售的制剂增加国内外均未批准的）已在国内上市销售的制剂增加国内外均未批准的新适应症。新适应症。,新药分类新药分类 2.改变给药途径且尚未在国内外上市销售的制剂。改变给药途径且尚未在国内外上市销售的制剂。3.已在国外上市销售但尚未在国内上市销
7、售的药品：已在国外上市销售但尚未在国内上市销售的药品：（1）已在国外上市销售的制剂及其原料药，和）已在国外上市销售的制剂及其原料药，和/或或改变该制剂的剂型，但不改变给药途径的制剂；改变该制剂的剂型，但不改变给药途径的制剂；（2）已在国外上市销售的复方制剂，和）已在国外上市销售的复方制剂，和/或改变该或改变该制剂的剂型，但不改变给药途径的制剂；制剂的剂型，但不改变给药途径的制剂；（3）改变给药途径并已在国外上市销售的制剂；）改变给药途径并已在国外上市销售的制剂；（4）国内上市销售的制剂增加已在国外批准的新）国内上市销售的制剂增加已在国外批准的新适应症。适应症。4.改变已上市销售盐类药物的酸根、
8、碱基（或者金改变已上市销售盐类药物的酸根、碱基（或者金属元素），但不改变其药理作用的原料药及其制属元素），但不改变其药理作用的原料药及其制剂剂。,新药分类新药分类 三三.治疗用生物制品治疗用生物制品 未在国内外上市销售的生物制品。未在国内外上市销售的生物制品。单克隆抗体。单克隆抗体。基因治疗、体细胞治疗及其制品。基因治疗、体细胞治疗及其制品。变态反应原制品。变态反应原制品。由人的、动物的组织或者体液提取的，或者通由人的、动物的组织或者体液提取的，或者通过发酵制备的具有生物活性的多组份制品。过发酵制备的具有生物活性的多组份制品。由已上市销售生物制品组成新的复方制品。由已上市销售生物制品组成新的复
9、方制品。已在国外上市销售但尚未在国内上市销售的生已在国外上市销售但尚未在国内上市销售的生物制品等。物制品等。,新药分类新药分类 四四.预防用生物制品预防用生物制品 未在国内外上市销售的疫苗。未在国内外上市销售的疫苗。DNA疫苗。疫苗。已上市销售疫苗变更新的佐剂。已上市销售疫苗变更新的佐剂。由非纯化或全细胞疫苗改为纯化或者组份疫苗。由非纯化或全细胞疫苗改为纯化或者组份疫苗。采用未经国内批准的菌素种生产的疫苗。采用未经国内批准的菌素种生产的疫苗。已在国外上市销售但未在国内上市销售的疫苗。已在国外上市销售但未在国内上市销售的疫苗。采用国内已上市销售的疫苗制备的结合疫苗或采用国内已上市销售的疫苗制备的
10、结合疫苗或者联合疫苗等。者联合疫苗等。,Contents 3.新药研发与注册过程新药研发与注册过程 ,图示图示 新药研发的主要阶段新药研发的主要阶段 临床前研究临床前研究：药物研究药物研究 动物毒理动物毒理 药理学研究药理学研究 临床研究临床研究临床临床试验试验:共四期共四期 生产及上市后生产及上市后研究研究,包括生包括生物利用度研究物利用度研究，生产上市的，生产上市的新药研究和上新药研究和上市后的研究市后的研究 ,新药临床前研究新药临床前研究 新药临床前研究的目的意义是确定一个新的化合新药临床前研究的目的意义是确定一个新的化合物是否具备进入临床试验的条件（在药效、毒性物是否具备进入临床试验的
11、条件（在药效、毒性及作为一个药物所需的各种理化性质方面能达到及作为一个药物所需的各种理化性质方面能达到要求）。要求）。新药临床前安全性评价，提供新药对人体健康危新药临床前安全性评价，提供新药对人体健康危害程度的科学依据，降低临床试验研究安全性方害程度的科学依据，降低临床试验研究安全性方面的风险。面的风险。,新药临床前研究新药临床前研究 新药临床前研究的内容包括药物合成工艺、提取新药临床前研究的内容包括药物合成工艺、提取 方法、理化性质及纯度、剂型选择、处方筛选、方法、理化性质及纯度、剂型选择、处方筛选、制备工艺、检验方法、质量指标、稳定性、药理、制备工艺、检验方法、质量指标、稳定性、药理、毒理
12、、动物药代动力学等。毒理、动物药代动力学等。中药制剂还包括原药材的来源、加工及炮制等。中药制剂还包括原药材的来源、加工及炮制等。新发现中药材还应包括来源、生态环境、栽培新发现中药材还应包括来源、生态环境、栽培(养养殖殖)技术、采收处理、加工炮制等研究。技术、采收处理、加工炮制等研究。,图示图示 新药研发的主要阶段新药研发的主要阶段 临床前研究临床前研究：药物研究药物研究 动物毒理动物毒理 药理学研究药理学研究 临床研究临床研究临床临床试验试验:共四期共四期 生产及上市后生产及上市后研究研究,包括生包括生物利用度研究物利用度研究，生产上市的，生产上市的新药研究和上新药研究和上市后的研究市后的研究
13、 ,临床各期要求临床各期要求 TEXT TEXT IV期期 考察在考察在广泛使用条广泛使用条件下的药物件下的药物的疗效和不的疗效和不良反应；评良反应；评价在普通或价在普通或者特殊人群者特殊人群中使用的利中使用的利益与风险关益与风险关系，改进给系，改进给药剂量等。药剂量等。2000例例 I期期 初步的临初步的临床药理学及人床药理学及人体安全性评价体安全性评价试验。观察人试验。观察人体对于新药的体对于新药的耐受程度和药耐受程度和药代动力学，为代动力学，为制定给药方案制定给药方案提供依据。提供依据。2030例例 图示图示 II期期 治疗作治疗作用初步评价用初步评价阶段。初步阶段。初步评价药物对评价药
14、物对目标适应症目标适应症患者的治疗患者的治疗作用和安全作用和安全性，为性，为III期期临床试验研临床试验研究设计和给究设计和给药剂量的方药剂量的方案确定提供案确定提供依据。依据。100例例 期期 治疗作治疗作用确证阶段。用确证阶段。进一步验证药进一步验证药物对目标适应物对目标适应症患者的治疗症患者的治疗作用和安全性，作用和安全性，评价利益与风评价利益与风险关系，为药险关系，为药物注册申请获物注册申请获得批准提供充得批准提供充分的依据。分的依据。300例例 ,图示图示 新药研发的主要阶段新药研发的主要阶段 临床前研究临床前研究：药物研究药物研究 动物毒理动物毒理 药理学研究药理学研究 临床研究临
15、床研究临床临床试验试验:共四期共四期 生产及上市后生产及上市后研究研究,包括生包括生物利用度研究物利用度研究，生产上市的，生产上市的新药研究和上新药研究和上市后的研究市后的研究 ,生产、上市后研究生产、上市后研究 包括生物利用度研究，生产上市的新药研究和上包括生物利用度研究，生产上市的新药研究和上市后的研究。市后的研究。对上市后药品进行再评价，可以克服药品上市前对上市后药品进行再评价，可以克服药品上市前 研究存在试验病例数少、研究时间短等局限，能研究存在试验病例数少、研究时间短等局限，能够够 继续发现药品迟发的不良反应、相互作用等继续发现药品迟发的不良反应、相互作用等问题，增加患者用药安全。问
16、题，增加患者用药安全。专家认为，加强药品上市后再评价，是取得药品专家认为，加强药品上市后再评价，是取得药品充分、真实临床信息的有效途径，应以安全性、充分、真实临床信息的有效途径，应以安全性、有效性、药物经济学三种不同目的为切入点，对有效性、药物经济学三种不同目的为切入点，对药品上市后进行再评价。药品上市后进行再评价。,新药注册的申报与审批新药注册的申报与审批 新药注册的申报与审批新药注册的申报与审批 新药注册申报与审批，分为新药注册申报与审批，分为临床研究申报审批临床研究申报审批、新药证书审批新药证书审批和和生产上市申报审批生产上市申报审批。药品注册药品注册管理办法管理办法在新药的申报与审批程序上强调了公在新药的申报与审批程序上强调了公开、公正的原则；在质量标准上强调可控性和可开、公正的原则；在质量标准上强调可控性和可操作性；药品审批与推行操作性；药品审批与推行GMP、GLP、GCP结结合起来，逐步与国际接轨。合起来，逐步与国际接轨。新药申报与审批的流程图如下：新药申报与审批的流程图如下：,提交申请及申报资料提交申请及申报资料 省级药监局形式审查，受理省级药监局形式审查，受理 国家食品
