1、我国未来(wili)新药研发模式与格局变化分析中国医学科学院药物研究所庾石山,第一页，共三十三页。,报告(bogo)的内容,一、创新(chungxn)药物研究及其研究模式的改变二、国家十一五与新药研究相关的科技资助计划三、新的创新药物研究格局,第二页，共三十三页。,创新药物研究是化学、生物学、计算机及信息科学等多学科交叉、高新技术互相渗透(shntu)的复杂研究体系。包含新药发现研究和新药开发研究两大部分。,新靶标研究(ynji),新药发现(fxin)研究,药物开发研究,新靶标,新药候选物,新药,新基因/新功能,靶标发现,靶标确证,先导化合物发现,先导化合物优化,临床前研究,临床研究,功能基因
2、研究,市场,创新药物研究示意图,第三页，共三十三页。,创新药物-新药(xn yo)发现研究,1、药物靶标(target)的发现和确认2、药物筛选3、药物设计4、筛选样品(yngpn)库5、生物活性化合物(hit)的发现和优化6、先导化合物(leading compound)的发现和优化7、新药临床前研究候选化合物(candidate)的发现和确认等。,新药发现(fxin)研究,第四页，共三十三页。,新药发现研究可归纳(gun)为四个阶段,临床(ln chun)前研究候选化合物确认,先导(xindo)化合物发现和优化,药物筛选,靶标研究,第五页，共三十三页。,新药(xn yo)发现研究示意图,第
3、六页，共三十三页。,新药开发(kif)研究,概念：验证(ynzhng)临床前研究候选化合物安全、有效、稳定、质量可控，直至获准新药上市的过程为新药开发研究。新药开发研究分为临床前研究和临床研究两个阶段。,第七页，共三十三页。,新药(xn yo)开发研究示意图,第八页，共三十三页。,报告(bogo)的内容,一、创新(chungxn)药物研究及其研究模式的改变二、国家十一五与新药研究相关的科技资助计划三、新的创新药物研究格局,第九页，共三十三页。,(一)总体(zngt)思路,以预防为主，战略重点前移，发展重点下移；服务于构建和谐社会的国家目标(mbio)，以人为本，关注低收入人群和广大农村人口的健
4、康；切实针对临床急需，有效控制、降低重大疾病的发生率和死亡率；大力加强自主创新，培育以企业为主体的研发力量，提高医药产业的核心竞争力。,第十页，共三十三页。,(二)“十一五”医药(yyo)科技计划,重大(zhngd)疾病艾滋病和病毒性肝炎等重大传染病防治（重大专项）心脑肺血管系统疾病恶性肿瘤防治研究老年疾病干预与控制常见病和多发病防治关键问题研究介入治疗与临床检验新技术新方法研究职业病、地方病等与环境因素相关疾病的防控研究城乡社区疾病预防与控制研究毒瘾戒断新技术和新模式研究创新药物重大新药创制（重大专项）,第十一页，共三十三页。,计划生育与优生优育重大出生缺陷筛查和诊治技术研究避孕节育(jiy
5、)新技术和新方法的研究医疗器械数字化重大医疗设备关键技术及产品开发中医药现代化研究 中医传承方法及辨证体系研究 基于现代技术的中医药诊疗、评价技术标准与方法 研究 重大疑难疾病中医综合治疗研究 针灸诊疗关键技术研究 亚健康状态的中医干预示范研究 中药资源可持续利用与中药产业发展关键术研究 中医药国际化标准示范研究,第十二页，共三十三页。,国家重点基础研究发展计划（）人口(rnku)与健康,重点研究方向是：1、功能基因组与蛋白质组学 2、健康与疾病发生的分子、细胞和整体的机制(jzh)研究 3、严重传染病病原生物学、致病机理、疾病控制原理与关键技术的研究 4、生殖、发育与衰老的生物学基础研究 5
6、、环境有害物质对人体健康影响的研究 6、中医理论与创新药物的基础研究 7、重大疾病早期检测、诊断与预警的基础研究,第十三页，共三十三页。,中国高技术研究发展计划（生物(shngw)技术）,生物领域目标 以基因工程为核心使用和发展现代生物科学技术，研究和发展高产、优质农作物和抗逆动植物；研究基因工程药物和疫苗，研究防治(fngzh)危害性大的疾病如癌症、肝炎等的基因治疗方法；跟踪世界生物技术的进展，研究开发蛋白质工程、植物基因组，促进最新的生命科学的研究成果的转化，建立和发展现代生物技术产业。,第十四页，共三十三页。,支撑计划(jhu)（攻关计划(jhu)）,支撑计划是面向国民经济和社会发展需求
7、，重点解决经济社会发展中的重大科技问题的国家科技计划。支撑计划主要落实纲要重点领域(ln y)及其优先主题的任务，以重大公益技术及产业共性技术研究开发与应用示范为重点，着力攻克一批关键技术，突破瓶颈制约，提升产业竞争力，为我国经济社会协调发展提供支撑。,第十五页，共三十三页。,国家自然科学基金委员会,重大研究(ynji)计划（亿元项）重大项目（万元项）重点项目（万元项）面上项目（自由申请项目、地区基金项目）国际合作项目人才基金:国家杰出青年基金（周岁以下，万元人）青年基金（周岁以下）,第十六页，共三十三页。,生命科学部重大(zhngd)研究计划：中医药学几个关键问题的现代研究化学部重大研究计划
8、：基于化学小分子探针的转导过程研究,第十七页，共三十三页。,“十一五”国家重大(zhngd)科技专项,重大新药(xn yo)创制,第十八页，共三十三页。,报告(bogo)的内容,一、创新药物研究及其研究模式的改变二、国家(guji)十一五与新药研究相关的科技资助计划三、新的创新药物研究格局,第十九页，共三十三页。,创新(chungxn)药物的研制,国内外现状(xinzhung)和国家需求指导思想和总体目标,第二十页，共三十三页。,(一)国内外现状(xinzhung)和国家需求,第二十一页，共三十三页。,现状(xinzhung)与趋势,全球医药市场继续(jx)保持快速增长，发展态势良好；发达国家
9、、大型跨国制药公司继续占据市场竞争优势地位；新药研发竞争激烈，研发投入不断增加；药品市场结构出现了新的变化，生物药、天然药物、新型释药系统的研发受到广泛关注；生命科学成果和多学科技术迅速应用于新药领域，新药创制技术快速发展。,第二十二页，共三十三页。,全球(qunqi)医药市场发展态势,第二十三页，共三十三页。,我国创新药物(yow)研究的问题,1.整体上创新能力弱，自主创新产品少，不具备参与国际研发竞争的能力97%以上药品是仿制外国的品种创新能力弱，缺少具有自主知识产权的创新药物，缺少质量可控、疗效清楚的现代中药创新体系不健全，规范化、标准化程度较低，不具备全面参与国际新药研发竞争的能力，制
10、约(zhyu)新药进入国际医药主流市场,第二十四页，共三十三页。,2.企业规模小，市场竞争力弱2004年我国医药产业销售总额为3254亿元人民币，仅相当于发达国家一个大的制药公司的规模；销售前20位医药企业总和580亿元人民币，不及国际第10位制药企业的年销售额；产品出口以原料药，甚至化工原料为主，经济附加值低，中药以原药材、初级产品、食品添加剂出口为主，技术附加值较高的新制剂、新剂型(jxng)处于落后状态,第二十五页，共三十三页。,3.创新人才缺乏(quf)，队伍建设力度不够,从事技术消化和仿制工作的专业人员多 具有创新意识和创新能力的人才缺乏创新思维活跃、通晓新药研究开发(kif)的全过
11、程、能把握专业领域发展方向的学科带头人具有科技先导意识，熟悉专业和企业管理的复合型知识、了解国际医药行业和科技发展大趋势的企业家群体具有战略思维、熟知国内外相应的政策和法律法规，对发展趋势具有前瞻性判断能力的高级管理人才,第二十六页，共三十三页。,4.药物创新研究投入不足新药研究以科研单位、大专院校为主，投资渠道单一(dny)新药研究投入总量远不及一个跨国企业的投入医药企业经济效益低下，缺少高投入能力,第二十七页，共三十三页。,(二)指导思想和总体目标,第二十八页，共三十三页。,紧紧围绕“人人享有保健”的国家发展战略需求，切实推进严重危害我国人民健康的重大疾病和严重影响社会稳定的公共卫生疾病的
12、新药创制研究。构建国家药物创新体系，我国新药研究由仿制为主到创新为主的历史性转变，开创我国新药自主研发的新局面(jmin)，在国际新药研发领域中占据应有的地位。产学研合作，企业成为药物技术创新的主体。由医药大国向医药强国的根本性转变。以人为本，优秀人才脱颖而出。,第二十九页，共三十三页。,“三步走”发展(fzhn)战略,从我国创新药物(yow)研究发展的实际出发，制定“三步走”的发展战略。第一步：从“八五”到“九五”末期，搭建我国医药科技创新体系框架。初步建立我国创新药物研究技术平台，大力推进自主创新。,第三十页，共三十三页。,第二步：从“十五”到“十一五”，用10年左右时间完善我国医药科技创
13、新体系，是我国的医药科技创新体系能与国际创新药物研究规范基本接轨(ji u)，创新药物研究开发的综合能力接近发达国家的水平，实现以仿制为主向创仿结合、创新为主的根本转变。第三步：从2010年到2020年，再用10年的时间建立起符合国际规范的医药科技创新体系和功能完备的创新药物研究开发技术平台，实现新药研发以创新为主的重大转变，是我国医药产业在世界医药强国的行列中占有一席之地。,第三十一页，共三十三页。,三、新的创新(chungxn)药物研究格局,符合国际规范的新药研究技术平台，形成国家药物创新体系提高自主创新能力，我国新药研究由仿制为主向创新为主、创仿结合转变中药研发技术方法体系和标准规范体系，全面提升中药现代化水平推动企业研究力量(l ling)的建设，形成完整配套的创新药物研究开发技术链,第三十二页，共三十三页。,内容(nirng)总结,我国未来新药研发模式。新 药。中药资源可持续利用与中药产业发展关键术研究。重大研究计划（亿元项）。重大项目（万元项）。重点项目（万元项）。国家杰出青年基金（周岁以下，万元人）。新药研究投入总量远不及一个跨国企业的投入。由医药大国向医药强国的根本性转变。符合国际规范的新药研究技术平台(pngti)，形成国家药物创新体系,第三十三页，共三十三页。,
