1、新药项目筛选与风险控制新药项目筛选与风险控制 刁天喜 军事医学科学院生物医药信息中心 探讨的问题 新药研发项目风险新药研发项目风险 新药项目筛选管理新药项目筛选管理 新药项目风险控制新药项目风险控制 信息资源合理利用信息资源合理利用 为新药项目筛选与决策提供参考为新药项目筛选与决策提供参考 新药研发项目风险新药研发项目风险 问题问题1 1 研发项目风险管理研发项目风险管理 研发项目风险管理 是研发项目不可或缺的重要组成部分 是一主动的、系统的管理过程 没有风险管理系统的项目是风险最大的项目 研发项目的多阶段性 研发项目的多因素风险 研发项目的不确定性 识别风险 分析风险 化解风险 监控风险 研
2、发项目风险管理过程 新药项目风险因素构成新药项目风险因素构成 药物研发阶段风险 新基因/新功能 新靶标 筛选模型 设计 制备/分离 筛选样品库 筛选 先导物 临床前候选物 质量控制 药效评价 药代评价 安全评价 制剂研究 工艺研究 临床候选新药 临床研究 新药证书 产业化/GMP论证 新药上市 靶标研究 发现研究 临床前研究 临床研究 产业化研究 多阶段性 多因素性 不确定性 新药项目风险的类别新药项目风险的类别 市场风险 技术风险 资金风险 政策法规 知识产权 管理风险 市场风险市场风险 价值链的可获得性价值链的可获得性 研发 生产 销售 产品差异性产品差异性 性能指标蠕动 客户对新技术所带
3、来新性能的认识 市场接受程度市场接受程度 进入新市场的风险 对潜在市场容量和商业模式的认识 企业资源匹配企业资源匹配 与现有产品组合的匹配性与现有产品组合的匹配性 与现有销售网络、模式的匹配性与现有销售网络、模式的匹配性 与现有生产条件的匹配性与现有生产条件的匹配性 与市场战略的匹配性与市场战略的匹配性 知识产权知识产权 专利问题专利问题 行政保护行政保护 中药品种保护中药品种保护 新药保护新药保护 过渡期过渡期 监测期监测期 政策法规政策法规 注册管理办法注册管理办法 技术指导原则技术指导原则 标准标准 新技术和产品的审评尺度新技术和产品的审评尺度 申报审批时间申报审批时间 注册流程注册流程
4、 技术因素（一）技术因素（一）技术不成熟技术不成熟 加大研发工作量和难度、失败可能性增加、引发生产和市场阶段的风险 技术不先进技术不先进 不具经济上的可行性 技术难度与复杂性技术难度与复杂性 技术难度越大，风险越大，但其市场防护能力较强技术难度越大，风险越大，但其市场防护能力较强 技术能力和所需互补能力的可获得性技术能力和所需互补能力的可获得性 互补技术可能并不成熟互补技术可能并不成熟 技术因素（二）技术因素（二）性能指标可实现性性能指标可实现性 一项技术能否实现预期目标，在项目开始之前或研究过程中是不能肯定的 技术效果的不确定性技术效果的不确定性 研发项目在研究过程中还难以估计其最终技术效果
5、。例因毒副作用而召回的药品，万络、酚氟拉明、右旋酚氟拉明、西沙必利、曲格列酮、西立伐他汀 技术寿命的不确定性技术寿命的不确定性 技术更新的周期越来越短。上世纪70年代第一个模仿创新药物上市时间是5.6年，上世纪90年代这一时间缩短到2.5年。许可交易风险许可交易风险 制药行业中合作和许可交易的失败率在21%-50%之间 不同类型的公司许可交易的风险不同。高成熟度公司从研发合作中获取的利益要低于低成熟度的公司，制药公司和成熟的生物技术公司在研发合作中要承担更多风险，获取的利益要低于新兴的生物技术公司 成熟的生物技术公司和制药公司更倾向于在新药开发后期阶段的合作 新药项目筛选管理新药项目筛选管理
6、问题问题2 2 项目筛选定位项目筛选定位 项目筛选实施项目筛选实施 筛选原则筛选原则 工作内容工作内容 工作方法工作方法 项目筛选决策项目筛选决策 项目筛选支撑项目筛选支撑 新药项目筛选管理新药项目筛选管理 项目筛选定位 行业定位行业定位 制药、中小型研发、风险投资 企业定位企业定位 研发型、销售型、研发销售型 中药、化学药、生物制药、混合型 大型企业、中型企业、小型企业 合资企业、国营企业、民营企业 成长中的企业、成熟企业 战略定位战略定位 企业基本战略态势：成本领先、目标集聚、特色明显 成长型战略：（1）企业内扩张：一体化战略、多元化战略、加强型战略；（2）企业外扩张：战略联盟；虚拟运作等
7、 防御型战略：收缩战略、剥离战略、清算战略 制药企业与风投的筛选定位制药企业与风投的筛选定位 国外制药产业的两种创新力量国外制药产业的两种创新力量 第一是大型制药企业 第二是中小生物技术企业（靠风险投资机构支持）两种主要投资者两种主要投资者 制药企业：科技成果产出的最终使用者 风险投资机构：处于价值链的上游，专注于科技成果向产品转化过程中的关键环节。两种投资者项目筛选定位不同两种投资者项目筛选定位不同 动机 范围 阶段 研发阶段 研究与发现 临床前开发 临床试验 注册 IV期临床 主要任务 药物作用靶标研究，进行先导化合物的鉴定与优化 优选的化合物在动物体内进行毒性和安全性研究 化合物在人体内
8、进行3期临床试验 向执法部门申请批准 药品上市后进行更大范围的临床观察 公共研究机构 卫生研究机构发起进行的基础研究的重要发现使药物和疫苗的研发成为可能。公立医院、诊所和临床研究中心是进行临床研究的重要机构 法规机构制定相关标准，并对产品的文件进行评估，在保证公司正常运转环境创造方面发挥重要作用 小型专业公司 小型的专业公司在药物研究和发现方面发挥着越来越重要的作用，这些公司成为大型制药公司药物和疫苗开发的重要来源 小型公司在临床试验方面的作用比较有限 不扮演任何角色 制药企业 制药业承担了药物研究和开发方面的大部费用 是临床试验的最大出资者 制药公司的作用是向法规机构提交产品材料，并进行产品
9、上市后的临床试验 制药技术创新中的地位 新药项目筛选管理新药项目筛选管理 项目筛选原则的确立 项目初筛原则项目初筛原则 主要是根据项目筛选的定位进行项目的选择主要是根据项目筛选的定位进行项目的选择 项目选择途径项目选择途径 所属行业类型所属行业类型 所属治疗类别所属治疗类别 项目的前景及可行性项目的前景及可行性 与公司战略的兼容，与公司营销体系和生产制造与公司战略的兼容，与公司营销体系和生产制造能力匹配能力匹配 项目评价原则项目评价原则 市场性原则市场性原则 产品的市场需求是项目必要性的基础，市场研究是解决项目必要性产品的市场需求是项目必要性的基础，市场研究是解决项目必要性的关键。主要内容：市
10、场容量、市场特征、需求量发展趋势。的关键。主要内容：市场容量、市场特征、需求量发展趋势。市场容量以疾病流行病学数据为基础，预测项目产品的理想市场容量；根据用药相关数据推总实际市场容量。在公司战略规划指导下，划定公司项目评价的市场容量范围。市场特征主要明确市场供求状况、市场完善程度、竞争产品数量、竞争厂家数量、产品和厂家的市场占有率、进入市场障碍、产品需求的主要影响因素、估计项目产品未来可能的市场占有率和销售量。需求量发展趋势以疾病发病率发展趋势和用药数据对项目产品将来发展趋势进行预测。技术性原则技术性原则 药学：药学：处方组成、提取工艺流程、剂型、质量标准、稳定性研究的成熟性和可靠性；原材料获
11、取难易程度及价格；仪器设备、人员需求和具备的条件；主要技术先进程度；中试和生产的相关技术要求。药理、毒理：药理、毒理：是否具有较高的药效及安全性；实验动物需求；有无成熟的动物模型；实验指标、剂量和对照的确立；仪器设备和人员需求和具备的条件条件；实验周期长短；主要技术障碍和可能解决方案；临床试验：临床试验：有无成熟的临床研究方案；病例收集的难易程度；临床研究基地情况；临床研究周期。经济性原则经济性原则 研究开发预期投资规模；预期研究周期；预期收益；挣现值方法的使用。创新性原则创新性原则 项目在选题思路、研究方式和方法、研究方案等方面是否具备创新研究特点。权威意见参考原则权威意见参考原则 征求新药
12、研究开发各方面专家的意见，作为项目评估的参考意见。政策性原则政策性原则 与宏观政策、法规、管理办法等的一致性。项目决策原则项目决策原则 信息的详尽程度和可靠性信息的详尽程度和可靠性 信息的全面和可靠程度对决策起着至关重要的作用信息的全面和可靠程度对决策起着至关重要的作用，在项在项目决策前首先必须明确信息资料的来源及可靠性目决策前首先必须明确信息资料的来源及可靠性、信息的信息的全面程度全面程度。立项过程中信息利用原则另行规定立项过程中信息利用原则另行规定。项目产品的市场空间或差异性项目产品的市场空间或差异性 从产品的市场容量和市场特征从产品的市场容量和市场特征，看项目产品有无较好的市看项目产品有
13、无较好的市场空间或产品差异性场空间或产品差异性。与公司发展战略的一致性与公司发展战略的一致性 项目与公司总体发展战略和长期产品战略具有一致性项目与公司总体发展战略和长期产品战略具有一致性。与公司市场营销体系的协调性与公司市场营销体系的协调性 充分了解项目产品的目标市场和营销特点充分了解项目产品的目标市场和营销特点，看是否与公司现有看是否与公司现有营销体系相协调营销体系相协调。与公司生产制造能力的匹配性与公司生产制造能力的匹配性 从项目产品的剂型从项目产品的剂型、所需生产设备所需生产设备、对人员的要求对人员的要求、需要的生需要的生产能力等几个方面产能力等几个方面，看是否与公司的生产制造能力相匹配
14、看是否与公司的生产制造能力相匹配。与公司投资规模的适应性与公司投资规模的适应性 从项目产品的投资规模从项目产品的投资规模、上市周期上市周期，看与公司规模和经济实力看与公司规模和经济实力是否相适应是否相适应。项目方案的完整性和可行性项目方案的完整性和可行性 从整体上审查项目方案的完整性从整体上审查项目方案的完整性，市场分析的客观性市场分析的客观性，技术方技术方案的可行性案的可行性，预期投入和产出的可靠性预期投入和产出的可靠性。项目风险预测与防范措施的完备性项目风险预测与防范措施的完备性 从政策从政策、技术和市场识别项目主要风险及可能的防范对策技术和市场识别项目主要风险及可能的防范对策。新药项目筛
15、选管理新药项目筛选管理 项目筛选中的主要工作 项目筛选流程项目筛选流程 项目初筛 项目调研 项目论证 项目决策 项目初筛项目初筛 工作内容工作内容 筛选方向的把握：在发展定位和发展战略基础上确立方向筛选方向的把握：在发展定位和发展战略基础上确立方向 筛选途径：构建稳定的筛选网络筛选途径：构建稳定的筛选网络，机构合作机构合作、会议会议、国家和国家和地方的课题地方的课题 构建项目库构建项目库，初步确定基本项目初步确定基本项目。工作方法工作方法 把握阶段性特征：项目的阶段性把握阶段性特征：项目的阶段性、选择的动态性选择的动态性 筛选人才的培养：通才筛选人才的培养：通才（技术技术+政策政策+市场市场+
16、特质特质）筛选网络和项目库的维护筛选网络和项目库的维护 项目调研项目调研 主要内容主要内容 政策适应性政策适应性 技术先进性技术先进性 市场竞争性市场竞争性 项目团队能力评价项目团队能力评价 工作方法工作方法 调研流程构建：调研流程构建：SOP 调研方法选择：文献调研调研方法选择：文献调研、实地调查实地调查、专家调查专家调查 调研报告撰写：概述调研报告撰写：概述、结果结果、结论结论、建议建议 调研人才培养：专业调研人才培养：专业（技术技术+市场市场+政策政策）+管管理理（情报情报、沟通沟通）项目论证项目论证 主要内容主要内容 战略一致性：战略定位战略一致性：战略定位、战略方向战略方向 技术可能性：技术先进程度技术可能性：技术先进程度、政策法规变化政策法规变化、环境变化环境变化 现实可行性：市场竞争程度现实可行性：市场竞争程度、实现时间实现时间、实现能力实现能力 工作方法工作方法 论证方法选择：专家调查法论证方法选择：专家调查法、头脑风暴头脑风暴、层次分析层次分析 调研与论证结合：调研的地位调研与论证结合：调研的地位、论证的作用论证的作用 项目决策项目决策 决策是一个客观过程决策是一个客