1、FDA2017FDA2017年上半年批准新药年上半年批准新药 西安万隆制药股份有限公司西安万隆制药股份有限公司 王震王震 20182018-8 8-13 13 20172017上半年上半年FDAFDA批准的新药批准的新药 20172017上半年上半年FDAFDA批准的新药批准的新药 20172017上半年上半年FDAFDA批准的新药批准的新药 1 1 普卡那肽普卡那肽TrulanceTrulance(PlecanatidePlecanatide)片片 2 盐酸维拉盐酸维拉 ParsabivParsabiv(etelcalcetideetelcalcetide)注射液注射液 3 地夫可特地夫可特
2、EmflazaEmflaza （DeflazacortDeflazacort ）片）片 4 罗芦单抗罗芦单抗SILIQSILIQ （brodalumabbrodalumab）注射液）注射液 5 特罗司他乙酯特罗司他乙酯XERMELO XERMELO（TelotristatTelotristat ethylethyl）片）片 6 瑞柏司可里布瑞柏司可里布KisqaliKisqali （RibociclibRibociclib）片）片 7 沙芬酰胺沙芬酰胺XadagoXadago （SafinamideSafinamide）片）片 8 SYMPROICSYMPROIC （NaldemedineNa
3、ldemedine）片）片 9 阿维鲁单抗阿维鲁单抗 BAVENCIOBAVENCIO （AvelumabAvelumab）注射液）注射液 10 尼拉帕尼尼拉帕尼ZejulaZejula (NiraparibNiraparib,MKMK-48274827）胶囊）胶囊 11 OcrevusOcrevus（OcrelizumabOcrelizumab）注射剂）注射剂 12 DUPIXENT DUPIXENT（DupilumabDupilumab）注射剂）注射剂 20172017上半年上半年FDAFDA批准的新药批准的新药 1313 氘代丁苯那嗪氘代丁苯那嗪AustedoAustedo（Deutet
4、rabenazineDeutetrabenazine）片）片 14 缬苯那嗪缬苯那嗪IngrezzaIngrezza（ValbenazineValbenazine）胶囊）胶囊 15 米哚妥林米哚妥林RydaptRydapt（MidostaurinMidostaurin）胶囊）胶囊 16 TymlosTymlos（AbaloparatideAbaloparatide）注射剂）注射剂 17 布吉他滨布吉他滨AlunbrigAlunbrig（BrigatinibBrigatinib ）片）片 18 依达拉奉依达拉奉RadicavaRadicava（EdaravoneEdaravone）大输液）大输液
5、 19 ImfinziImfinzi（durvalumabdurvalumab）注射液）注射液 20 单抗单抗KevzaraKevzara(sarilumabsarilumab)注射液注射液 21 德拉沙星德拉沙星BaxdelaBaxdela（delafloxacindelafloxacin）片或冻干粉）片或冻干粉 22 贝曲沙班贝曲沙班BevyxxaBevyxxa（BetrixabanBetrixaban）胶囊）胶囊 23 来那替尼来那替尼NeratinibNeratinib片片 24 1.1.消化系统用药普卡那肽消化系统用药普卡那肽TrulanceTrulance(PlecanatideP
6、lecanatide)片片 美国美国FDAFDA批准批准TrulanceTrulance为慢性特发性便秘为慢性特发性便秘 商品名：Trulance 通用名：Plecanatide CAS：467426-54-6 物性：一种鸟苷酸环化酶-C激动剂，含16个氨基酸，白色至灰白色粉末，分子量1681.9Da 原研：Synergy Pharma 代号：SP-304、Guanilib 批准日期：2017年1月19日 适应症：成人慢性特发性便秘（CIC，chronic idiopathic constipation）剂型和规格：片剂，3mg 用法用量：口服，推荐剂量3mg/次/d 作用机制：Plecana
7、tide及其活性代谢物能与鸟苷酸环化酶-C结合，局部作用与肠上皮腔表表面，促进肠液分泌，规律排便。处方组成：Trulance活性成分为Plecanatide，非活性成分包括硬脂酸镁、微晶纤维素。市场：据分析人士预测2020年Trulance的销售额将达4.5亿美元。同时，该药可能对肠道易激综合征（IBS）相关的便秘也有效。2.2.慢性肾病用药盐酸维拉慢性肾病用药盐酸维拉 ParsabivParsabiv(etelcalcetideetelcalcetide)注射液注射液 商品名：Parsabiv 通用名：Etelcalcetide CAS：1262780-97-1、1334237-71-6（盐
8、酸盐）物性：白色粉末，可溶于水 原研：Amgen 代号：AMG-416、ONO-5163、KAI-4169 批准日期：2017年2月7日 适应症：用于正接受血液透析治疗的慢性肾脏病（CKD，Chronic kidney disease）患者继发性甲状旁腺功能亢进（sHPT，Secondary hyperparathyroidism，简称继发性甲旁亢）的治疗。剂型和规格：注射剂，2.5mg/0.5mL、5mg/mL、10mg/2mL 用法用量：血液透析后，静脉推注，推荐剂量5mg，每周三次；最低剂量2.5mg，每周三次；最高剂量，15mg，每周三次。作用机制：Etelcalcetide是一种拟钙
9、剂，结合并激活甲状旁腺上的钙敏感受体（CaSR，Calcium-sensing receptor），调节甲状旁腺激素（PTH）水平。3.3.杜氏肌营养不良症杜氏肌营养不良症DMDDMD用药地夫可特用药地夫可特EmflazaEmflaza （DeflazacortDeflazacort ，去氟可特），去氟可特）商品名：Emflaza 通用名：Deflazacort（地夫可特）CAS：14484-47-0 物性：白色至类白色结晶粉末，无臭，易溶于醋酸、二氯甲烷，可溶于甲醇、丙酮；水中溶解度0.0175 mg/mL（25），pka（酸）14.74，半衰期1.11.9h。原研：Marathon Pha
10、rma 代号：MDL-458 批准日期：2017年2月9日 适应症：5岁及以上杜氏肌肉营养不良障碍（DMD，Duchenne muscular dystrophy）剂型和规格：片剂，6mg、18mg、30mg、36mg；口服混悬溶液剂，22.75mg/mL 用法用量：口服，推荐剂量0.9mg/kg/d 作用机制：皮质激素前药，活性代谢物21-desDFZ，通过糖皮质激素发挥抗炎及免疫抑制作用，具体作用机制未明确。处方组成：Emflaza的活性成分为Deflazacort，片剂中非活性成分包括胶体二氧化硅、乳糖一水合物、硬脂酸镁、预胶化玉米淀粉等；口服混悬溶液剂中非活性成分包括乙酸、硅酸镁铝、苯
11、甲醇、羧甲基纤维素钠、吐温80、山梨醇及纯水等。4.银屑病用药布罗芦单抗罗芦单抗SILIQSILIQ （brodalumabbrodalumab）注射液）注射液 2017年2月15日，美国FDA批准Valeant制药公司研发的单抗药物Siliq（brodalumab）上市，该药为一种注射剂，批准规格为210mg/1.5ml；用于治疗中度至重度斑块性银屑病的IL-17单抗药物，Brodalumab与产生炎症反应的蛋白质结合，从而达到抑制斑块状银屑病的目的，适用于全身治疗或光疗以及其他治疗没有效果的银屑病患者。Siliq在2016年获得日本PMDA的批准，由日本协和发酵麒麟株式会社申请，获批时该药
12、的商品名为Lumicef。Brodalumab是一种人单克隆IgG2抗体指向针对人白细胞介素-17受体A(IL-17RA)。它是在一个中国仓鼠卵巢(CHO)细胞系表达。Brodalumab是1312个氨基酸组成和有一个估算的分子质量144,000道尔顿。CAS.NO.1174395-19-7 SILIQ(brodalumab)注射液是一种无菌，无防腐剂，透明至微乳白色，无色至略微黄色溶液，通过皮下注射输送。可能存在少许半透明至白色，无形颗粒。SILIQ在1型玻璃与不锈钢27G x”针头制成的单剂量2.25 mL注射器内供应。每支SILIQ单剂量充填的注射器输送1.5 mL溶液含210 mg的b
13、rodalumab在谷氨酸盐(6.5 mg)，聚山梨醇20(0.15 mg)，辅氨酸(36 mg)，和水中制剂化为注射用，USP在pH 4.8。5.5.类癌综合征用药类癌综合征用药 特罗司他乙酯特罗司他乙酯XERMELO XERMELO（TelotristatTelotristat ethylethyl）片）片 商品名：Xermelo 通用名：Telotristat ethyl CAS：1137608-69-5、1033805-22-9（Telotristat）物性：Telotristat乙缩醛是一种白色至米色的固体。溶解度在25C是pH的函数；在pH 1(0.1N HCl)时，溶解度大于71
14、 mg/mL.，在pH 3 磷酸缓冲液时，溶解度为0.30 mg/mL，在pH为5至9时，溶解度可或略不计。在有机溶剂中，telotristat乙缩醛自由地溶解在甲醇，溶于丙酮，后文and 微溶于乙醇。溶解度呈pH依赖，半衰期412h。原研：Lexicon Pharma 代号：LX-1032、LX-1606、LP-778902 批准日期：2017年2月28日 适应症：成人类癌综合征腹泻的治疗，仅适用于使用生长抑素类似物（SSA，somatostatin analog）治疗疾病得不到控制的患者。剂型和规格：片剂，250mg 用法用量：与食物同服，推荐剂量250mg/次，3次/d 作用机制：Tel
15、otristat ethyl的活性代谢物为Telotristat，是一种色氨酸羟化酶（tryhan hydroxylase）抑制剂，介导5-羟色胺（5-HT）生物合成中速率限制步骤。处方组成：Xermelo的活性成分为Telotristat，非活性成分包括胶体二氧化硅、交联羧甲基纤维素钠、羟丙基纤维素、无水乳糖、PEG、硬脂酸镁、聚乙烯醇（被部分水解，part hydrolyzed）、滑石粉及二氧化钛等。6.6.抗癌药物抗癌药物瑞柏司可里布瑞柏司可里布KisqaliKisqali （RibociclibRibociclib）片）片 商品名：Kisqali 通用名：Ribociclib CAS：
16、1211441-98-3、1374639-75-4（琥珀酸盐）物性：浅黄色至黄色结晶性粉末 原研：Novartis Pharms 代号：LEE-011 批准日期：2017年3月13日 适应症：乳腺癌，适用于绝经后激素受体阳性、人类表皮生长因子受体-2阴性（HR/HER2-）的晚期或转移性乳腺癌女性患者。剂型和规格：片剂，200mg 用法用量：口服，推荐剂量600mg，每天一次。作用机制：Ribociclib为细胞周期蛋白依赖性激酶4/6（CDK4/6）抑制剂，CDK依赖与细胞周期蛋白（cyclin）的结合，促进细胞周期时相转变，启动DNA合成以及调控细胞转录。CDK4/6抑制剂可将肿瘤细胞阻滞于G1期，从而起到抑制肿瘤增殖的作用。处方组成：Kisqali中活性成分为Ribociclib succinate，非活性成分包括胶体二氧化硅、交联聚维酮、羟丙基纤维素、硬脂酸镁、微晶纤维素等。估计可达估计可达100100亿美元的市场。据经济分析师预测，亿美元的市场。据经济分析师预测，KisqaliKisqali将有可能成为下一个重磅药将有可能成为下一个重磅药物。物。6.6.抗癌药物抗癌药物Kis